Científicos de las universidades de Florida (Facultad de Medicina) y de Pennsylvania iniciaron hace dos años las pruebas de seguridad de la terapia génica. Tres pacientes, nacidos con amaurosis congénita de Leber de tipo 2, fueron implantados con genes sanos en las retinas y han informado de mejora sustancial, especialmente en cuanto a la sensibilidad a la luz.
En el estudio, títulado :"Four Novel Mutations in the RPE65 Gene in Patients
With Leber Congenital Amaurosis", dirigido por el Dr. Samuel G. Jacobson, profesor de oftalmología en la Universidad de Pennsylvania, y financiado por el Instituto Oftálmico Nacional, los investigadores han utilizado un virus aparentemente inofensivo, que ya existe en la mayoría de la gente, para aportar RPE65 a una pequeña zona de la retina.
Sin embargo, en un hallazgo inesperado, los científicos que publican en la revista “New England Journal of Medicine” afirman que las partes tratadas de las retinas pueden haber adquirido suficiente capacidad de procesamiento de imágenes para competir con el centro normal de percepción visual en la retina, denominado fóvea, para la atención del cerebro.
El descubrimiento sugiere que incluso en adultos con los circuitos visuales maduros, el cerebro puede encontrar nuevas vías para procesar la información óptica, según dicen los investigadores del Centro Powell de Terapia Génica de la Universidad de Florida y del Instituto Ocular Scheie de la Universidad de Pennsylvania.
"Cuando una paciente volvió para la visita tras 12 meses, dijo que podia leer el reloj digital del coche de sus padres con el ojo tratado— algo que ella jamás había podido hacer con anterioridad," comenta el Dr. William W. Hauswirth, profesor del departamento de oftalmología de la Facultad de Medicina de la UF. "Eso nos hizo apresurarnos a medir dónde se fijaba su mirada mientras observaba diversos objetos en penumbra, y ha quedado claro que ella cuenta ahora con dos centros prioritarios de visión en vez de uno, dependiendo del brillo del objeto."
La zona nueva es más sensible a la luz, pero no es tan precisa como la fóvea para perfilar imágenes brillantes.
"Su cerebro le dice que use la mejor parte que pueda de la retina, según la situación, y ella cambia automáticamente de una zona a otra, entre la habitual y la que nosotros le hemos proporcionado," afirma Hauswirth, asociado del Centro Powell de Terapia Génica y del Instituto de Genética de la UF.
En el informe publicado en el ultimo número de la revista “New England Journal of Medicine”, los científicos afirman que la vista permanece estable en los ojos tratados de los voluntarios, con ligera mejoría en condiciones de penumbra. Pero las "excursiones de la fijación " del punto focal habitual de la retina a la zona tratada en su proximidad en uno de los pacientes ha constituido una sorpresa bienvenida.
"Este hallazgo ha requerido que ella nos diga si veía dichos objetos," comenta Hauswirth. "Lo que verdaderamente nos asombra es que el cerebro, incluso en edad adulta, aún puede adaptarse y aprender a usar esas zonas de la retina."
Los vectores virales usados para aportar la terapia génica han sido fabricados en el Centro Powell de Terapia Génica, dirigido por el Dr. Barry J. Byrne, profesor de genética molecular e investigador principal del ensayo en la UF.
"Lo más destacable hasta ahora, más allá de la terapia génica en la retina, es lo bien que se adaptan al ojo tratado las partes visuales del cerebro," comenta el Dr. John G. Flannery, profesor de ciencia de la visión y de neurobiología en el Instituto de Neurociencia Helen Wills de la Universidad de California, Berkeley, quien no ha participado en el estudio. "Casi se podría decir que los cerebros de los pacientes mejoran al prestar atención al área tratada con terapia génica, porque funciona a un nivel superior."
La carta a la revista “New England Journal of Medicine” fue remitida por los Dres. Jacobson, Artur V. Cideciyan, Tomas S. Aleman, Sharon B. Schwartz, Elizabeth A.M. Windsor, Alexander Sumaroka y Alejandro J. Roman, del Instituto Ocular Scheie de la Universidad de Pennsylvania; y por los Dres. and Hauswirth, Byrne, Shalesh Kaushal, Sanford L. Boye y Thomas J. Conlon, de la UF.
Fuente: Ophthalmology Times Europe, 19 de agosto de 2009
Fuente2: Retina
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